Malattie rare – Anemia falciforme (AF), conferme dalla terapia genica sperimentale con LentiGlobin
“In occasione del 60° Congresso annuale dell’American Society of Hematology, sono stati annunciati nuovi dati relativi ai pazienti del Gruppo C del suo studio di Fase 1/2 HGB-206, attualmente in corso, sulla terapia genica sperimentale dell’azienda con LentiGlobin per il trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme (AF)
L’AF è una malattia genetica grave, progressivamente debilitante e potenzialmente letale, causata dalla produzione di emoglobina anomala falcifemica (HbS), che porta la formazione di globuli rossi a falce ed emolisi.
Molti pazienti affetti da anemia falciforme convivono con una grave anemia ed eventi vaso-occlusivi, che includono ricorrenti gravi crisi di dolore, che causano danni agli organi e riducono l’aspettativa di vita.
“Prima di ricevere il trattamento con LentiGlobin, i pazienti di questo studio manifestavano frequenti eventi vaso-occlusivi, fenomeno non insolito nelle persone affette da anemia falciforme”, ha affermato John Tisdale, M.D., National Heart, Lung and Blood Institute, Bethesda, Md. “Nove mesi dopo il trattamento con LentiGlobin non sono stati riportati eventi vaso-occlusivi. Grazie alla comprensione della potenziale correlazione tra i livelli di HbAT87Q e gli esiti clinici che gravano maggiormente sui pazienti, saremo in grado di caratterizzare meglio i potenziali benefici di LentiGlobin nelle persone affette da anemia falciforme”.
HGB-206: studio di Fase 1/2 di LentiGlobin per l’anemia falciforme
HGB-206 è uno studio, in corso, di Fase 1/2 in aperto, progettato per valutare l’efficacia e la sicurezza della terapia genica con LentiGlobin nel trattamento di pazienti adulti affetti da anemia falciforme. Nel Gruppo C dello studio HGB-206 sono stati trattati con LentiGlobin 9 pazienti. Al 14 settembre 2018, data di cut off dei dati, erano disponibili i dati per sette pazienti, che avevano concluso il trattamento da almeno tre mesi…”
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Fonte: “Anemia falciforme, conferme dalla terapia genica con LentiGlobin. #ASH2018”, PHARMASTAR
