Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica, ARISLA: nominati i vincitori della call 2018
“Sono quattro i progetti vincitori emersi dopo una valutazione di 83 proposte. Il quartetto è composta da MLOpathy, Target-RAN, ‘PathensTDP, SPLICEALS
Nominati i vincitori della call 2018 da parte di Arisla, Fondazione italiana di ricerca per la Sla. Nei mesi scorsi era stato lanciato l’undicesimo bando per finanziare l’eccellenza della ricerca scientifica in Italia contro la Sclerosi laterale amiotrofica.
I vincitori
Gli studi vincitori si concentrano su un filone di studi che riguarda i primi eventi legati alla formazione di proteine a partire dal materiale genetico del Dna e Rna. Diverse sono le proteine che possono essere mutate in varie forme di Sla e che, a seguito delle loro alterazioni, si depositano nella cellula sotto forma di aggregati tossici. Gli studi finanziati grazie al bando 2018 si occupano in vario modo proprio di approfondire questi meccanismi per comprenderne le cause e trovare soluzioni terapeutiche adeguate.
Il progetto di ricerca “MLOpathy”, coordinato da Serena Carra dell’Università degli studi di Modena e Reggio Emilia, ha l’obiettivo di verificare se una combinazione di farmaci che agiscono sul sistema di controllo di qualità proteico sia in grado di proteggere la cellula dalla tossicità legata all’aggregazione di organelli nucleari senza membrana (Mlo).
Lo studio “Target-RAN”, coordinato da Alessandro Provenzani dell’Università degli studi di Trento, selezionerà tra una serie di composti chimici già disponibili in laboratorio quelli in grado di intervenire su un meccanismo patologico di traduzione delle molecole di Rna definito Ran, che è conseguenza della mutazione del gene C9ORF72 presente in numerosi pazienti con Sla.
Il progetto “PathensTDP”, coordinato da Emanuele Buratti del Centro internazionale di Ingegneria genetica e biotecnologia, Trieste, si pone come fine l’individuazione di una serie di fattori cellulari che influenzano la tossicità dovuta alla proteina TDP-43, il cui gene risulta mutato in alcuni pazienti con Sla e di cui si riscontrano aggregati anomali all’interno delle cellule. In particolare, l’obiettivo sarà quello di identificare alcuni trascritti di Rna che possono essere modificati sia da TDP-43 che da altre proteine che regolano la composizione dell’Rna così da poterne spiegare e eventualmente modulare l’effetto.
Anche il progetto “SPLICEALS”, coordinato da Mauro Cozzolino dell’Istituto di farmacologia traslazionale, Consiglio nazionale delle ricerche di Roma, indaga i meccanismi alla base delle alterazioni nella regolazione del metabolismo dell’Rna nella Sla. Lo studio mira, infatti, a valutare l’impatto di Fus, un’altra proteina mutata in alcune forme di Sla, sulla funzione di una proteina della famiglia delle hnRNPs, che regolano la maturazione dell’Rna al fine di modularne l’espressione e comprendere in quale modo alterazioni di questo meccanismo siano implicate nell’insorgenza e nella progressione della Sla.
L’investimento sui progetti
Sarà di 848.980 l’investimento complessivo erogato da Arisla per i nuovi quattro progetti vincitori. Dal 2009 la Fondazione ha investito oltre 12,2 milioni di euro per il supporto complessivo di 72 progetti e oltre 260 ricercatori su tutto il territorio nazionale…”
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Fonte: “Arisla, nominati i vincitori della call 2018”, ABOUTPHARMA
Tratto da: https://www.aboutpharma.com/blog/2018/11/16/arisla-nominati-i-vincitori-della-call-2018/