Malattie rare – FDA: autorizzazioni all’immissione in commercio di farmaci orfani nel mese di agosto 2018

La FDA ha autorizzato l’immissione in commercio dei seguenti farmaci con indicazione orfana approvata:

• ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) per il trattamento della fibrosi cistica (FC) nei pazienti di età compresa tra 2 e 5 anni, omozigoti per la mutazione F508del nel gene CFTR. (07/08/2018; Vertex Pharmaceuticals Inc.)
• POTELIGEO (mogamulizumab) per il trattamento degli adulti affetti da micosi fungoide (MF) o sindrome di Sézary (SS) recidivanti e refrattarie, già sottoposti ad almeno una precedente terapia sistemica (08/08/2018; Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Inc.)
• GALAFOLD (migalastat hydrochloride) per il trattamento degli adulti con diagnosi confermata di malattia di Fabry e una variante disponibile del gene dell’alfa-galattosidasi (GLA), sulla base dei dati dai test in vitro (10/08/2018; Amicus Therapeutics, Inc.)
• ONPATTRO per il trattamento della polineuropatia legata all’amiloidosi da transtiretina negli adulti (10/08/2018; Alnylam Pharmaceuticals, Inc.)
• KALYDECO (ivacaftor) per il trattamento della fibrosi cistica (FC) nei pazienti di età compresa tra 12 mesi e 2 anni che presentano una mutazione nel gene CFTR, che risponde al potenziamento con ivacaftor, sulla base di dati da test clinici e/o in vitro. (15/08/2018; Vertex Pharmaceuticals, Inc.)
• LENVIMA (lenvatinib) per il trattamento di prima linea dei pazienti con carcinoma epatocellulare (HCC) non resecabile (15/08/2018; Eisai Inc.)

• OPDIVO (nivolumab) per il trattamento dei pazienti con tumore del polmone a piccole cellule (SCLC) metastatico con progressione dopo la chemioterapia a base di platino e almeno un’altra linea di terapia. (16/08/2018; Bristol-Myers Squibb Company)
• DIACOMIT (stiripentol) per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Dravet (SD) nei pazienti di età superiore ai 2 anni che assumono clobazam. (20/08/2018; Biocodex)
• OXERVATE (cenegermin-bkbj) per il trattamento della cheratite neurotrofica (22/08/2018: Dompe S.p.A.)
• TAKHZYRO (lanadelumab-flyo): per la profilassi per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) nei pazienti di età superiore ai 12 anni (23/08/2018; Dyax Corporation)

Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-26-ottobre-2018.html