Malattie rare – Distrofia miotonica, Otto anni dopo il workshop internazionale sui registri dei pazienti: studio di caso di una collaborazione globale per le malattie rare
Nel 2009, TREAT-NMD e la Marigold Foundation hanno organizzato un workshop per stabilire la serie di dati minima necessaria ai registri di pazienti affetti da distrofia miotonica.
Globalmente, questi registri contengono informazioni riguardanti più di 10.000 pazienti con distrofia miotonica in tutto il mondo (Europa, Nord America, Asia e Oceania).
Otto anni dopo il workshop, l’indagine sui 22 registri è stata pubblicata in Orphanet Journal of Rare Diseases. Gli autori ritengono che la comunità dovrebbe concentrarsi su come sfruttare al meglio questa risorsa nell’ambito di futuri programmi terapeutici.
Orphanet J Rare Dis. 2018; 13: 155
Fonte: oprhaNews Italia
Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-26-ottobre-2018.html
