Malattie rare – Neuromielite ottica, ‘Satralizumab’ efficace nel ridurre rischio di recidiva
“In pazienti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica, l’anticorpo monoclonale satralizumab, aggiunto alla terapia immunosoppressiva di base, ha ridotto significativamente il rischio di recidiva rispetto al placebo e ha mostrato un favorevole profilo di sicurezza. Sono i risultati dello studio SAkuraSky presentati al congresso dell’European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) che si è da poco concluso a Berlino
Sviluppato dalla giapponese Chugai, satralizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato sperimentale diretto contro il recettore dell’interleuchina 6 (IL-6) e sviluppato per il trattamento del disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD, neuromyelitis optica spectrum disorders), per il quale non esistono attualmente trattamenti approvati.
«Questi importanti risultati positivi per satralizumab, che mostrano una significativa riduzione delle recidive nei pazienti, rappresentano un significativo passo in avanti nel potenziale trattamento del NMOSD», ha affermato Takashi Yamamura del National Center of Neurology and Psychiatry di Tokyo. «Molte persone con NMOSD soffrono di frequenti recidive e spesso di disfunzioni motorie persistenti e perdita di sensibilità, finendo per affidarsi alla sedie a rotelle o diventando ciechi. La comunità medica spera che questo potenziale nuovo farmaco possa alleviare la condizione e migliorare la vita quotidiana delle persone che attualmente non hanno opzioni terapeutiche approvate».
Disturbo dello spettro della neuromielite ottica
È una malattia autoimmune rara, permanente e debilitante del sistema nervoso centrale, caratterizzata da lesioni infiammatorie a carico dei nervi ottici e del midollo spinale. Nei pazienti che ne sono affetti la malattia ha spesso un decorso recidivante, con attacchi ripetuti che portano a danni neurologici e disabilità. I sintomi possono includere disturbi della vista, disabilità motoria e perdita della qualità della vita. In alcuni casi, gli attacchi provocano la morte.
Si ritiene che la patogenesi del NMOSD implichi l’ingresso nel sistema nervoso centrale di autoanticorpi anti-acquaporina 4 (AQP4-IgG), una importante “proteina-canale” cellulare, anche se circa un terzo dei pazienti è sieronegativo alle AQP4-IgG.
L’anticorpo attacca gli astrociti, cellule dieci volte più numerose dei neuroni, che oltre a fornire nutrimento agli stessi neuroni e a supportare il processo di riparazione nervosa, regolano il passaggio dell’acqua nei tessuti nervosi, le attività elettriche neuronali e la stabilizzazione della guaina mielinica. Attaccando l’acquaporina 4, l’anticorpo distrugge la guaina mielinica attraverso una reazione infiammatoria e un accumulo di acqua nella guaina mielinica stessa, eventi alla base della sintomatologia sensitiva, motoria e visiva della malattia…”
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Fonte: “Neuromielite ottica, satralizumab efficace nel ridurre il rischio di recidiva”, PHARMASTAR
