Malattie rare – Leucemia mieloide acuta (LMA), disponibile anche in Italia ‘midostaurina’
“I pazienti affetti da Leucemia Mieloide Acuta (LMA) hanno da oggi un’arma in più per combattere la malattia. È stato infatti approvato anche in Italia il nuovo farmaco midostaurina in regime di rimborsabilità
Approssimativamente 350.000 persone nel mondo sono affette da leucemie, di queste il 25% hanno la LMA. La LMA è considerata un tumore relativamente raro. In Italia si possono stimare circa 3.200 nuovi casi ogni anno. Ha anche il tasso di sopravvivenza più basso di tutte le leucemie dell’adulto.
Oggi midostaurina rappresenta la prima e unica terapia mirata per la LMA, indicata per pazienti che esprimono la mutazione della tirosin chinasi 3 FMS-simile (FLT3), circa un terzo di tutti coloro che soffrono di LMA, patologia caratterizzata da un’aspettativa di vita limitata e da scarse opzioni terapeutiche.
Midostaurina, infatti, rappresenta il primo importante sviluppo nel trattamento dei pazienti con LMA in oltre 25 anni.
“L’introduzione di midostaurina nel nostro Paese rappresenta un notevole passo avanti – afferma Giuseppe Rossi, Direttore della Struttura Complessa di Ematologia e del Dipartimento di Oncologia Clinica degli Spedali Civili di Brescia – Fino al 2017 la terapia per LMA è sempre stata costituita dalla chemioterapia e dal trapianto di midollo osseo. Ora possiamo usufruire del primo farmaco che lavora specificatamente solo sulle cellule leucemiche di questo tumore particolarmente aggressivo. I benefici clinici della midostaurina, in aggiunta alla chemioterapia, sono evidenti soprattutto per i pazienti la cui leucemia è caratterizzata dalla mutazione del gene FLT3, contro la quale midostaurina è selettivamente diretta”.
L’approvazione si basa sui dati dello studio clinico RATIFY), il più vasto studio clinico condotto finora nei pazienti nuova diagnosi con mutazione FLT3 con questo specifico tipo di LMA e i suoi risultati sono stati recentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM)…”
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Fonte: “Leucemia mieloide acuta: disponibile anche in Italia midostaurina”, PHARMASTAR
