Malattie rare – Amiloidosi da transtiretina, cosa cambierà con l’arrivo di ‘patisiran’?
“Pochi giorni fa è stato approvato a livello europeo patisiran, un farmaco basato su una tecnologia rivoluzionaria, chiamata RNA interference, che agisce sulle molecole di RNA degradandole in modo selettivo e bloccando quindi la sintesi di specifiche proteine quando sono difettose. Il farmaco è stato approvato per la cura di una patologia rara e devastante, che prende il nome di amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (amiloidosi hATTR) e ha indicazione nei pazienti adulti con polineuropatia allo stadio 1 o 2
Qual è il significato di questa approvazione, che cosa cambierà per i pazienti e che prospettive apre l’arrivo di questo farmaco? Lo abbiamo chiesto alla Dott.ssa Laura Obici che lavora preso il Centro per lo Studio e la cura delle Amiloidosi Sistemiche della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia.
Perché l’approvazione a livello europeo di patisiran è una notizia importante?
E’ una notizia importante perché finalmente abbiamo a disposizione a livello europeo un trattamento che ha documentato, in una malattia rapidamente progressiva come la neuropatia da transtiretina, un arresto significativo della progressione e anche iniziali segni di miglioramento.
Questo è un dato estremamente importante perché fino ad oggi nessuna delle terapie disponibili, incluso anche il trapianto di fegato, ha mostrato la completa stabilizzazione del danno neurologico e, ancora più significativamente, anche il suo possibile miglioramento.
Il farmaco è quindi il primo trattamento ad avere queste caratteristiche e, inoltre, ha dimostrato questo tipo di efficacia non solo nella neuropatia allo stadio iniziale ma anche nelle forme più avanzate di stadio II, ovvero quando il paziente ha necessità di un sostegno per la deambulazione.
L’approvazione di patisiran a livello europeo consente in tempi ragionevolmente brevi l’accesso a un farmaco che si è dimostrato superiore a tutte le terapie disponibili per questa malattia, anche se non ci sono ancora dati di confronto diretto con gli altri trattamenti disponibili.
L’approvazione rappresenta quindi un momento di passaggio chiave per poter arrivare poi all’accesso al farmaco nella pratica quotidiana.
Cosa cambia in concreto per i pazienti e che prospettive si aprono?
I pazienti avranno la possibilità di accedere al trattamento quando il medico riterrà che per lo stadio della loro neuropatia, per l’assenza di eventuali controindicazioni e per l’insufficiente risposta alle terapia già in corso, ci siano le condizioni per iniziare il trattamento con patisiran…”
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Fonte: “Amiloidosi da transtiretina: cosa cambierà con l’arrivo di patisiran? La parola all’esperta”, PHARMASTAR
