Malattie rare – Sindrome dell’intestino corto, nuovo farmaco permette svezzamento da nutrizione parenterale
“Su richiesta dei gastroenterologi pediatri dell’Istituto Gaslini di Genova, l’Agenzia italiana del Farmaco (AIFA) riconosce l’accesso al Fondo 5% per il trattamento con teduglutide della sindrome dell’intestino corto (SBS) nel paziente in età pediatrica: il farmaco permette la crescita dell’intestino
Genova, 4 settembre 2018 – L’Unità Operativa Complessa Gastroenterologia ed Endoscopia digestiva dell’Istituto Giannina Gaslini di Genova è il primo centro pediatrico in Italia ad aver ottenuto parere favorevole dalla Commissione tecnico-scientifica dell’AIFA all’accesso al Fondo 5% (Legge 648/96, “medicinali di terapia avanzata per uso compassionevole per pazienti affetti da malattie gravi o rare o che si trovino in pericolo di vita, quando, a giudizio del medico, non vi siano ulteriori valide alternative terapeutiche”) per il trattamento con teduglutide della sindrome dell’intestino corto (SBS) nel paziente in età pediatrica. La spesa per questo nuovo farmaco (1.000 euro/di per 6 mesi) sarà pertanto a carico di AIFA.
“L’eccezionalità di questo traguardo è legata a diversi fattori: il 15-20 % dei bambini con sindrome dell’intestino corto (SBS) è destinato alla nutrizione parenterale per il resto della sua vita e una percentuale intorno al 10-15% di essi va incontro a decesso a causa delle complicanze di questa tecnica. Inoltre le terapie considerate recentemente come ‘definitive’ di questa sindrome e cioè il trapianto di intestino e la chirurgia viscerale (non trapiantologica) di allungamento di intestino non hanno portato ai risultati attesi, rispettivamente per l’alta mortalità e l’inefficacia”, spiega il gastroenterologo del Gaslini Paolo Gandullia.
“Il trattamento con il farmaco teduglutide, analogo del GLP2, permette la crescita dell’intestino in tutte le sue parti e funzioni con possibilità di svezzamento dalla nutrizione parenterale o di riduzione dei giorni di trattamento parenterale…”
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Fonte: “Sindrome dell’intestino corto, nuovo farmaco permette lo svezzamento dalla nutrizione parenterale”, insalute news
