HIV – Per tenerlo sotto controllo potrebbe bastare una sola iniezione al mese
"Una terapia iniettiva anti-HIV a lunga durata di azione a base di due soli farmaci (cabotegravir e rilpivirina) ha dimostrato un'efficacia simile a quella di un regime terapeutico standard, secondo i dati di un trial di Fase 3 annunciati pochi giorni fa Lo studio ATLAS ha testato se...
Cancro del polmone a piccole cellule (SCLC) – Fda approva ‘nivolumab’
"La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata a nivolumab per il trattamento dei pazienti con carcinoma metastatico del polmone a piccole cellule (SCLC) il cui cancro sia progredito dopo la chemioterapia a base di platino e almeno un'altra linea di terapia....
Osteoartrosi, dolore cronico – risultati promettenti in fase III da ‘fasinumab’ (anti Nerve Growth Factor)
"Il farmaco sperimentale, fasinumab, ha raggiunto gli obiettivi di efficacia e sicurezza in uno studio di fase 3 in corso che sta valutando tale molecola nell' alleviare il dolore e migliorare la funzione in 646 pazienti con dolore cronico da artrosi dell'anca e del ginocchio Lo...
Malattie rare – Retinite pigmentosa, ricercatori trovano nuova potenziale terapia genica
Gli scienziati finanziati dal National Eye Institute (NEI) segnalano una nuova terapia genica che interrompe la perdita della vista in un modello canino di una condizione che porta alla cecità chiamata Retinite pigmentosa autosomica dominante (adRP). La strategia potrebbe un giorno essere utilizzata per rallentare o...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, concessa designazione di farmaco orfano a ‘ASLAN003’
La FDA (Food and Drug Administration) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano all'ASLAN003 di ASLAN Pharmaceuticals per il trattamento della Leucemia mieloide acuta (LMA). ASLAN003 è un potente inibitore, attivo per via orale, della diidroorotato deidrogenasi umana (DHODH) che ha il potenziale per essere 'first-in-class'...
Malattie rare – Emoglobinuria parossistica notturna (EPN), FDA accetta Revisione di Priorità di ‘ALXN1210’
L'US Food and Drug Administration (FDA) ha accettato la domanda di licenza di Alexion Pharmaceuticals, Inc per la Revisione di Priorità per ALXN1210 per il trattamento di pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH), una rara, acquisita, vita malattia minacciosa del sangue. Come parte di una revisione rapida...
Malattie rare – Pemfigoide bolloso, FDA concede designazione di farmaco orfano a ‘Bertilimumab’
Ieri mattina, 20 agosto 2018, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso una designazione di farmaco orfano a bertilimumab di Immune Pharmaceuticals, Inc. per il trattamento del pemfigoide bolloso, una rara patologia cutanea autoimmune e cronica. "Siamo incredibilmente soddisfatti del fatto che bertilimumab abbia...
Sindrome di Ellis-Van Creveld
"Sinonimi: Displasia condroectodermica; Displasia mesodermica La sindrome di Ellis-Van Creveld (EVC) è una displasia scheletrica ed ectodermica, caratterizzata dalla tetrade bassa statura, polidattilia postassiale, displasia ectodermica e cardiopatie congenite...
Sinostosi spondilo-carpo-tarsale o Sinspondilismo
"Sinonimo: Sinspondilismo La sindrome da sinostosi spondilo-carpo-tarsale o sinspondilismo congenito è una malattia rara caratterizzata da fusioni vertebrali, che si presentano spesso con assenza della segmentazione dei corpi vertebrali e fusioni delle ossa del carpo e del tarso. L'analisi di linkage ha localizzato il gene-malattia sul cromosoma...
Malattie rare – Sindrome da sinostosi spondilo-carpo-tarsale, identificato gene responsabile
Gli investigatori dell'Università di Otago in Nuova Zelanda hanno identificato che le mutazioni nel gene FLNB e nel gene MYH3 sono la causa di una rara malattia genetica che si traduce nella fusione di ossa nella colonna vertebrale e negli arti: Sindrome da sinostosi spondilo-carpo-tarsale (SCTS). Questa...