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Agosto 2018

Farmaci – Furti, l’emergenza continua

"I furti di farmaci sono una realtà in recrudescenza e interessano non solo la fase del trasporto nella supply chain, ma vengono sempre più perpetrati ai danni di Farmacie Ospedaliere e dei Servizi Farmaceutici Territoriali delle Aziende Sanitarie con gravi conseguenze sull'organizzazione sanitaria. Ne ha...

Miopatia miotubulare legata all’X (XLMTM)

"Sinonimo: Miopatia centronucleare legata all'X; Miopatia miotubulare; XLCNM; XLMTM La miopatia centronucleare legata all'X (XLMTM) è una malattia neuromuscolare ereditaria caratterizzata da numerosi nuclei situati centralmente sulle biopsie muscolari e dai segni clinici della miopatia congenita...

Malattie rare – Miopatia miotubulare legata all’X (XLMTM), FDA conferisce designazione ‘RMAT’ (Medicina Rigenerativa Terapie Avanzate) ad ‘AT132’

La FDA (Food and Drug Administration) statunitense ha concesso una designazione Medicina Rigenerativa Terapie Avanzate (RMAT) ad Audentes Therapeutics per il loro prodotto 'AT132' per il trattamento di pazienti con miopatia miotubulare legata all'X (XLMTM), una malattia congenita estremamente rara.  "Siamo lieti che la FDA abbia assegnato...

Malattie rare – Sindrome di Sanfilippo, i piccoli Jayden e Brooklyn morti, la mamma: ‘Spero almeno che sia stata dolce la morte’

"Nel giro di appena otto mesi una malattia rara ed incurabile si è portata via due dei loro tre figli, il primogenito di 11 anni prima e la sorella minore, di nove, poi. Un dolore immenso, quello che due giovani genitori hanno dovuto provare in questi ultimi tempi. Stefanie Boyce e suo marito Justin, di 37 e 38 anni,...