Alfa-mannosidosi o Deficit di alfa-D-mannosidosi lisosomiale
"Sinonimo: Deficit di alfa-D-mannosidosi lisosomiale L'alfa-mannosidosi è una malattia ereditaria da deposito lisosomiale caratterizzata da immunodeficienza, anomalie facciali e scheletriche, deficit uditivo e cognitivo. Si presenta in circa 1 ogni 500.000 neonati...
Malattie rare – Alfa-mannosidosi, nuova autorizzazione europea all’immissione in commercio per un farmaco orfano
LAMZEDE (velmanase alfa) è un farmaco utilizzato nei pazienti affetti da alfa-mannosidosi, da lieve a moderata, per il trattamento dei segni non neurologici. In precedenza il farmaco aveva ricevuto la designazione orfana. L’autorizzazione del medicinale era avvenuta in “circostanze eccezionali”. Ciò si verifica quando il richiedente l’autorizzazione è...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta (AML), nuova autorizzazione europea all’immissione in commercio per un farmaco orfano
MYLOTARG (gemtuzumab ozogamicin) è un farmaco usato per il trattamento delle leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti di età superiore a 15 anni di nuova diagnosi che non sono stati sottoposti ad altri trattamenti. È usato in combinazione con daunorubicin e citarabina (altri farmaci oncologici). MYLOTARG è impiegato...
Malattie rare – Farmaci orfani, Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) sull’esame delle richieste di designazione orfana di aprile 2018
Il Comitato ha inviato alla Commissione Europea 14 pareri positivi per la designazione orfana di farmaci finalizzati a: Trattamento del linfoma follicolare Prevenzione della sindrome emolitico-uremica Trattamento del glioma Prevenzione dell’aspergillosi invasiva Trattamento della malattia di Stargardt Trattamento della malattia da virus Ebola Trattamento dell’emofilia...
Malattie rare – Farmaci orfani, punti salienti incontro Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) del 25-28 giugno 2018
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione di nove farmaci, tra i quali sei orfani, durante la riunione di giugno 2018. Il Comitato ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per: Le prime due terapie che...
Malattie rare – Farmaci orfani, punti salienti incontro Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) del 28-31 maggio 2018
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione di nove farmaci, tra i quali due orfani, durante la riunione di maggio 2018. Il Comitato ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per: Tegsedi (inotersen), un farmaco per...
Malattie rare – Farmaci orfani, punti salienti incontro Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) del 23-26 aprile 2018
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione di un farmaco per le malattie rare durante la riunione di aprile 2018: Il Comitato ha raccomandato l’autorizzazione del farmaco generico Carmustine Obvius (carmustina) per il trattamento...
Malattie rare – Dermatomiosite, studio di Fase 3 su ‘lenabasum’ per valutarne sicurezza ed efficacia
I piani per uno studio di fase 3 per ricercare sul lenabasum come potenziale trattamento per la dermatomiosite, una malattia infiammatoria autoimmune multisistemica rara e spesso fatale che colpisce i muscoli e la pelle, sono stati annunciati dalla Corbus Pharmaceuticals Holdings, Inc. Lo studio internazionale, in...
Malattie rare – Relazione annuale di ELIXIR 2017
ELIXIR, l’infrastruttura europea che riunisce risorse scientifiche di tutto il continente spaziando tra database, strumenti software, materiali formativi, archiviazione in cloud e super computer, ha pubblicato la propria relazione annuale che contiene i successi e i progressi fatti riguardanti il caso d’uso delle malattie rare,...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, Conferenza PPMD, alcuni aggiornamenti sui trial clinici
Vi riportiamo di seguito una serie di Comunicati Stampa e Notizie pubblicati sul nostro sito tra giugno e luglio che riportano gli aggiornamenti riguardo ad alcuni studi clinici che sono stati presentati alla Conferenza statunitense PPMD. Terapia genica per la DMD Semaforo verde per il riavvio...