Malattie rare – Ittiosi congenita autosomica recessiva da deficit di TGM-1 (ARCI), FDA conferisce designazione di malattia pediatrica rara a ‘KB105’

Ieri mattina, 23 agosto 2018, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso un’indicazione di malattia pediatrica rara a ‘KB105’ della Krystal Biotech per il trattamento di pazienti con Ittiosi congenita autosomica recessiva da deficit di TGM-1 (ARCI). 

Attualmente, non ci sono trattamenti disponibili per la malattia, che colpisce in media 20.000 pazienti in tutto il mondo.

“La designazione di Patologia Pediatrica Rara da parte della FDA è un altro passo importante per il programma ‘KB105’ che include la recente ricezione della designazione di farmaco orfano e il nostro imminente deposito di un’applicazione IND”, ha affermato Krish Krishnan, CEO di Krystal Biotech, Rare Disease Reoprt ®.

“Il nostro obiettivo principale è portare trattamenti trasformativi a pazienti e famiglie colpite da debilitanti malattie cutanee rare e pietre miliari come queste aiutano a facilitare questo processo”.

Una terapia genica, KB105 è un vettore virale replicante-difettoso, non integrato (HSV-1) progettato per impiegare la piattaforma STAR-D di Krystal per fornire il gene TGM-1 umano funzionale direttamente alle cellule cutanee divisorie e non divisorie nei pazienti, secondo Krystal Biotech. HSV-1.

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Fonte: FDA Grants Rare Pediatric Disease Designation to KB105 for TGM-1 Deficient ARCI”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.raredr.com/news/fda-grants-rare-pediatric-disease-designation-kb105-tgm1-deficient-arci