Malattie rare – Emofilia, ‘MarzAA’ ha mostrato prevenire e prolungare tempo di successivo sanguinamento

I dati provvisori dello studio di fase 2/3 di Catalyst Biosciences, Inc. del sottocutaneo (SQ) profilattico Fattore VIIa (FVIIa) variante marzeptacog alfa (attivato) (MarzAA)  come potenziale trattamento per l’emofilia A o B con inibitori sono stati rilasciati in una presentazione orale al Summit del 2018 sullo sviluppo del farmaco per l’emofilia che si è tenuto a Boston, nel Massachusetts.

Tra i punti salienti sono stati ridotti i tassi di sanguinamento e il tempo prolungato al successivo sanguinamento.

In un’intervista esclusiva con Rare Disease Report® (RDR®), il CMO di Catalyst, Howard Levy, MBBCh, PhD, MMM, ha evidenziato i tratti distintivi dello studio oltre a fornire informazioni su ciò che verrà.

RDR: puoi fornire qualche informazione su MarzAA? Cosa lo rende unico?

Levy: i pazienti con emofilia che sviluppano inibitori verso il fattore VIII o il fattore IX devono essere trattati con un agente bi-parting e in realtà ce ne sono solo 2; ci sono Novoseven e generici per via endovenosa, e poi un’infusione endovenosa di plasma – di volume molto grande che impiega circa 40 minuti per entrare nel paziente.

Questi sono entrambi somministrati per via endovenosa, e sono chiaramente scomodi.

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Fonte: “Hemophilia Treatment, MarzAA, Shown to Prevent & Prolong Time to Next Bleeds”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.raredr.com/news/hemophilia-treatment-marzaa-shown-prevent–prolong-time-next-bleeds