Malattie rare – Iperossaluria primitiva o enterica e malattia renale cronica avanzata, primi pazienti trattati con ‘ALLN-177’
I primi pazienti sono stati trattati in uno studio di fase 2 che ha valutato l’ALLN-177 di Allena Pharmaceuticals, Inc. negli adulti e negli adolescenti con Iperossaluria primitiva o iperossaluria intestinale con malattia renale cronica avanzata (CKD) ed elevato ossalato plasmatico. 
ALLN-177, un enzima approvato ‘first-in-class’ (indicatore del carattere di innovatività di un farmaco), non assorbito, somministrato per via orale, è ottimizzato per degradare l’ossalato nel tratto gastrointestinale (GI) per trattare l’iperossaluria grave, una malattia metabolica caratterizzata da elevati livelli di ossalato urinario.
In un’intervista esclusiva con Rare Disease Report®, Felix Knauf, MD, nefrologo di Charité presso l’Università di Medicina di Berlino, che consigliò ad Allena Pharmaceuticals, Inc di progettare lo studio per il trial, (Studio 206), e che sarà uno degli investigatori europei, ha descritto il significato del potenziale del farmaco per i pazienti con iperossaluria primitiva o iperossaluria enterica con malattia renale cronica avanzata (CKD) avanzata.
“Di solito, i pazienti affetti hanno una malattia cronica che dura da molti anni e peggiora nel tempo per quanto riguarda le complicanze e la gravità della malattia. Pertanto, il nuovo farmaco ha la speranza di aiutare in particolare questi pazienti affetti da malattie croniche a trovare un trattamento che prevenga le complicanze [della malattia] “, ha detto.
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Fonte: “First Patients with Primary or Enteric Hyperoxaluria & Advanced Chronic Kidney Disease Treated with ALLN-177”, Rare Disease Report
