Malattie rare – Acromatopsia, ‘AV-CNGA3’ riceve designazione di farmaco orfano autorizzato da FDA

Ieri mattina, 13 agosto 2018, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso una designazione di farmaco orfano ad AAV-CNGA3 di MeiraGTx Holdings Plc, una terapia genica, per il trattamento dell’acocromatopsia (ACHM) causata da mutazioni nel gene CNGA3. 

“Senza alcuna terapia attualmente approvata, siamo molto soddisfatti della decisione della FDA e del riconoscimento da parte dell’Agenzia che coloro che soffrono di ACHM hanno bisogno di opzioni di trattamento urgenti”, ha dichiarato Alexandria Forbes, PhD, presidente e chief executive officer di MeiraGTx, in una dichiarazione recente.

“Questa designazione è il secondo importante traguardo normativo che abbiamo ricevuto per AAV-CNGA3 in soli 2 mesi e non vediamo l’ora di continuare lo slancio in questo programma per coloro che hanno bisogno di aiuto da questa malattia debilitante”.

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Fonte: “Achromatopsia Treatment, AAV-CNGA3, Granted Orphan Drug Designation by FDA”, Rare Disease Report

Tratto da: https://www.raredr.com/news/achromatopsia-treatment-aavcnga3-granted-orphan-drug-designation-fda