La FDA ha approvato l’immissione in commercio dei seguenti farmaci con indicazione orfana approvata:

• RITUXAN (R) (rituximab), indicato per il trattamento degli adulti affetti da pemfigo volgare, da moderato a grave (07/06/2018; Genentech, Inc.)
• VENCLEXTA (venetoclax), indicato per il trattamento dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) che non presentano la delezione 17p e che sono stati sottoposti in precedenza ad almeno un trattamento (08/06/2018; AbbVie, Inc)
• KEYTRUDA (pembrolizumab), indicato per il trattamento degli adulti e dei bambini affetti da linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL), o con ricaduta dopo 2 o più cicli di terapia precedenti (13/06/2018; Merck, Sharp & Dohme Corp.)
• AVASTIN (bevacizumab), indicato, in combinazione con carboplatino e paclitaxel, seguito da Avastin in monoterapia, per il trattamento del tumore epiteliale ovarico, delle tube di Falloppio o peritoneale primitivo in stadio III o IV, a seguito di una resezione iniziale (13/06/2018; Genentech, Inc.)
• Moxidectin compresse, indicato per il trattamento dell’oncocercosi causata dall’onchocerca volvulus nei pazienti di età superiore a 12 anni (13/06/2018; Medicines Development Limited)
• CINRYZE (R) (C1 inibitore dell’esterasi (umana)) è un C1 esterasi-inibitore indicato per la profilassi di routine per gli episodi di angioedema negli adulti, negli adolescenti e nei bambini (di età superiore a 6 anni) affetti da angioedema ereditario (HAE) (20/06/2018; Shire)
• ABLYSINOL (alcol disidratato), indicato per indurre un infarto cardiaco settale controllato per migliorare la capacità di esercizio negli adulti affetti da cardiomiopatia ostruttiva ipertrofica sintomatica non idonei alla miectomia chirurgica (21/06/2018; Belcher Pharmaceuticals, LLC)
• EPIDIOLEX (cannabidiol), indicato nel trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) o alla sindrome di Dravet (DS) nei pazienti di età superiore a 2 anni (25/06/2018; GW Pharma Ltd.)
• BRAVTOVI (encorafenib), indicato, in combinazione con binimetinib, per il trattamento dei pazienti con melanoma non resecabile o metastatico che presentano una mutazione in BRAF V600E o V600K, individuata tramite test approvato dalla FDA (27/06/2018; Array BioPharma, Inc.)
• MEKTOVI, indicato, in combinazione con encorafenib, per il trattamento dei pazienti con melanoma non resecabile o metastatico che presentano una mutazione in BRAF V600E o V600K, individuata tramite test approvato dalla FDA (27/06/2018; Array BioPharma, Inc.)
• SIGNIFOR (pasireotide), indicato per il trattamento della malattia di Cushing nei pazienti non idonei all’intervento chirurgico sull’ipofisi o nei quali l’intervento non è stato risolutivo (29/06/2018; Novartis Pharmaceuticals Corporation).

Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-23-luglio-2018.html