Malattie rare – Angioedema ereditario, inibitore orale callicreina plasmatica riduce significativamente attacchi
L’angioedema ereditario (HAE) può essere trattato con un nuovo farmaco chiamato BCX7353, secondo un articolo pubblicato nel New England Journal of Medicine. 
L’HAE può colpire solo 1 o 2 individui in un gruppo di 100.000, hanno detto gli investigatori, e può persino essere fatale.
I pazienti con l’HAE possono essere afflitti da episodi ricorrenti di grave gonfiore della pelle e delle mucose.
In genere, l’HAE appare sul viso e intorno alle labbra, ma di solito non lascia segni duraturi; può essere serio se il gonfiore si verifica nella gola o nella lingua e blocca le vie aeree, o può avere sintomi più lievi che durano di più di un paio di giorni, secondo la Mayo Clinic.
“L’HAE è una condizione che può essere associata a una compromissione permanente”, ha detto in una recente dichiarazione l’investigatore principale Emel Aygören-Pürsün, MD.
Il dott. Aygören-Pürsün lavora presso il centro di competenza dell’Angioedema ereditario presso l’Ospedale universitario di Francoforte. “Con questo sviluppo fondamentalmente nuovo, possiamo ridurre gli attacchi di angioedema ereditario e migliorare costantemente la qualità della vita dei nostri pazienti”.
Un team di ricercatori europei ha condotto uno studio per testare la sicurezza e l’efficacia di BCX7375.
Lo studio internazionale ha incluso 72 pazienti che hanno partecipato a 26 strutture in Europa, Canada e Australia.
Ai pazienti è stato chiesto di completare un questionario sulla qualità della vita all’inizio e alla fine del periodo di studio.
I partecipanti hanno inoltre tenuto durante tutto il periodo di studio, un diario di frequenza, posizione sul corpo e gravità degli attacchi di angioedema ereditario.
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Fonte: “Oral Plasma Kallikrein Inhibitor Significantly Reduces Attacks of Hereditary Angioedema”, Rare Disease Report
