Malattie rare, Lipodistrofia, commissione europea approva ‘metreleptin’; primo trattamento specifico
“La Commissione europea ha autorizzato l’immissione in commercio in Europa per metreleptin, il primo trattamento approvato per la lipodistrofia. Sviluppato da Aegerion sarà messo in commercio con il marchio Myalepta. Metreleptin è un analogo sintetico della leptina la cui produzione è compromessa nei pazienti con loipodistrofia
Nei pazienti con lipodistrofia, la mancanza di tessuto adiposo comporta una perdita nella produzione di leptina, un ormone naturale prodotto dal grasso sottocutaneo e importante regolatore dell’omeostasi energetica, del metabolismo dei grassi e del glucosio, della capacità riproduttiva e di altre e varie funzioni fisiologiche. Metreleptin è un analogo sintetico della leptina.
Stephen O’Rahilly, professore di biochimica clinica e medicina presso l’Addenbrooke’s Hospital di Cambridge, ha dichiarato: “La lipodistrofia è una malattia rara che, a causa della sua natura complessa, richiede un trattamento molto specialistico. I pazienti con lipodistrofia in precedenza si affidavano a modifiche dello stile di vita e farmaci, come le iniezioni di insulina per gestire le complicanze associate alla malattia. L’importante risultato di oggi segna un cambiamento significativo nella modalità di trattamento della lipodistrofia. Per la prima volta potremo offrire ai pazienti in Europa un’opzione di trattamento che affronta uno degli aspetti fondamentali della malattia stessa”.
Rebecca Sanders, fondatrice e presidente di Lipodystrophy UK, afferma: “La lipodistrofia presenta molte sfide tutt’ora aperte, sia fisiche che psicologiche, per chi convive con questa malattia. Le opzioni di trattamento finora disponibili erano limitate, rivolte solo ad alcune delle complicanze di questa condizione e non specifiche per la lipodistrofia. Metreleptin offre ai pazienti una soluzione a lungo termine ed è positivo che sia disponibile un trattamento specifico per le complicanze della carenza di leptina nella lipodistrofia. Ora i pazienti disporranno di un’opzione estremamente utile per il miglioramento sia della malattia, sia della qualità della loro vita”.
La lipodistrofia, che può essere generalizzata (GL) o parziale (PL), è una malattia incurabile ed estremamente rara che impedisce di immagazzinare tessuto adiposo sottocutaneo.
A questa malattia si accompagnano diversi disturbi del metabolismo, come il diabete grave; se non controllata, la lipodistrofia può causare gravi danni agli organi. A livello mondiale ne sono colpite approssimativamente da 1 a 4 persone per milione.
Cos’è il metreleptin e come agisce
L’unico farmaco specifico per il trattamento di questa patologia è la leptina umana ricombinante, finora approvata solo negli Stati Uniti e in Giappone per il trattamento delle forme generalizzate. Questo trattamento ha lo scopo di migliorare le complicanze metaboliche associate alla patologia e diversi clinical trials hanno dimostrato l’efficacia nel ridurre in maniera statisticamente significativa la glicemia, l’emoglobina glicata (una forma che permette di misurare il livello della glicemia nel tempo), i trigliceridi e il colesterolo totale di questi pazienti. In seguito alla somministrazione sottocutanea giornaliera della leptina ricombinante umana si è assistito anche a una riduzione del peso corporeo, delle fattezze acromegaloidi, degli xantomi cutanei (accumuli di grasso sottocutaneo) e delle alterazioni a carico del fegato.
Quanti sono i pazienti in Italia?
Sono circa 100 in tutta Italia i pazienti affetti da ‘lipodistrofia’, cento persone che per varie cause, non sempre conosciute, perdono grandi quantità di grasso in alcuni distretti del corpo e li accumulano in altri dove non dovrebbero essere. Il dato epidemiologico fa capire che siamo di fronte a una malattia rara
Dati a sostegno dell’approvazione di metreleptin
La sicurezza e l’efficacia di metreleptin per il trattamento dei disturbi metabolici, associati alle sindromi da lipodistrofia nei pazienti adulti e pediatrici, sono state valutate nel corso di uno studio a lungo termine in aperto e a braccio singolo condotto sotto gli auspici dei National Institutes of Health (NIH) negli Stati Uniti.
I risultati in termini di efficacia primaria osservati nei pazienti con lipodistrofia generalizzata sono stati:
• Una variazione media dalla baseline al mese 12 nei valori della HbA1c* di -2,2%; e
• Una variazione media percentuale dalla baseline al mese 12 nei valori dei trigliceridi† di -32,1%.
Il 41% (16 di 39) dei pazienti GL sottoposti a terapia con insulina alla baseline, inoltre, sospendeva l’insulina a seguito del trattamento; il 22% (7 di 32) dei pazienti GL sottoposti a terapie orali con farmaci antidiabetici alla baseline sospendeva queste terapie e il 24% (8 di 34) dei pazienti GL sottoposti a terapie per ridurre i livelli di lipidi alla baseline sospendeva queste terapie nel corso del trattamento con Myalepta…”
Per continuaare a leggere la news originale:
Fonte: “Lipodistrofia, approvazione europea per metreleptin, primo trattamento specifico”, PHARMASTAR
