Malattie rare – Ema. Approvati 2 farmaci orfani
“I farmaci orfani sono Onpattro per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria a base di transtiretina in pazienti adulti con polineuropatia in stadio 1 o stadio 2, e Symkevi per il trattamento della fibrosi cistica. Concessa, poi, l’autorizzazione all’immissione in commercio per quattro medicinali antitumorali, tre farmaci biosimilari e tre medicinali generici
l comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema ha raccomandato l’approvazione di sedici medicinali nella riunione del 23-26 luglio 2018. In particolare, il comitato ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Onpattro (patisiran), per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria a base di transtiretina in pazienti adulti con polineuropatia in stadio 1 o stadio 2 (una condizione in cui i nervi periferici sono danneggiati). Questo medicinale è stato rivisto secondo la procedura di valutazione accelerata dell’Ema, riservata ai medicinali di maggior interesse per la salute pubblica. Onpattro è stato designato come medicinale orfano durante il suo sviluppo.
Il Chmp ha raccomandato la concessione di due nuove autorizzazioni all’immissione in commercio per uso pediatrico, per Kigabeq (vigabatrin), per il trattamento degli spasmi infantili (sindrome di West) e dell’epilessia parziale resistente e di Slenyto (melatonina), per il trattamento dell’insonnia nei bambini e adolescenti con disturbo dello spettro autistico o sindrome di Smith-Magenis.
Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) ha ricevuto un parere positivo per il trattamento della fibrosi cistica. Symkevi è stato designato come medicinale orfano durante il suo sviluppo.
Il comitato ha adottato un parere positivo per Xerava (eravacycline), un nuovo farmaco antibatterico per il trattamento di complicate infezioni intra-addominali negli adulti.
Il Chmp ha raccomandato di concedere autorizzazioni all’immissione in commercio per quattro medicinali antitumorali: Braftovi (encorafenib) e Mektovi (binimetinib), due medicinali da utilizzare in associazione nel trattamento di pazienti con melanoma non resecabile o metastatico con una mutazione BRAF V600; Imfinzi (durvalumab), per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule e Verzenios (abemaciclib), per il trattamento del carcinoma mammario localmente avanzato o metastatico.
Ilumetri (tildrakizumab) ha ricevuto un parere positivo per il trattamento della psoriasi a placche da moderata a severa.
Tre farmaci biosimilari hanno ricevuto un parere positivo dal comitato: Hulio (adalimumab), per il trattamento di alcune malattie infiammatorie e autoimmuni; Pelgraz (pegfilgrastim) e Udenyca (pegfilgrastim), entrambi intesi a ridurre la durata della neutropenia e l’incidenza della neutropenia febbrile dovuta alla chemioterapia…”
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Fonte: “Ema. Approvati 16 nuovi farmaci, inclusi 2 orfani. Tutte le novità del meeting di luglio del Chmp”, Quotidiano sanità
Tratto da: http://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=64489
