Malattie rare – Distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD), la FDA conferisce la designazione di farmaco orfano ad ACE-083

Il 12 mattina, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso ad Acceleron Pharma Inc. la designazione di farmaco orfano per il suo prodotto, ACE-083, per il trattamento della distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD), un raro disordine genetico muscolare per il quale non esiste alcun trattamento attualmente approvato. 

Basato sulla proteina follistatina presente in natura, ACE-083 è un candidato terapeutico che agisce localmente che utilizza l’approccio “Myostatin +” per inibire più ligandi TGF-beta.

È progettato per avere un effetto concentrato lungo i muscoli mirato per massimizzare la crescita e la forza in modo selettivo nei muscoli a cui è iniettato.

“Siamo lieti di ricevere la designazione di farmaco orfano per ACE-083, che ha dimostrato il potenziale per affrontare un’area di alta esigenza medica insoddisfatta”, ha commentato Robert K. Zeldin, MD, chief medical officer di Acceleron, in una recente dichiarazione. “Riteniamo che l’ACE-083 potrebbe diventare un nuovo trattamento importante per i pazienti con FSHD la cui debolezza muscolare influisce negativamente sulle loro capacità funzionali”.

La designazione di farmaco orfano deriva in parte dai risultati positivi mostrati nella parte 1 dello studio di fase 2 in 2 parti. La prima parte è l’escalation della dose, porzione in aperto dello studio, che consiste in 6 coorti con pazienti che ricevono livelli di dose ascendente di ACE-083 nel muscolo tibiale anteriore (TA) o bicipite brachiale (BB).

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Fonte: “FDA Grants Orphan Drug Designation to ACE-083 for FSHD Treatment”, Rare Disease Report

Tratto da: https://www.raredr.com/news/fda-grants-orphan-drug-designation-ace083-fshd-treatment