Malattie rare – Rabdomiosarcoma pediatrico, chemio di mantenimento a basse dosi aumenta sopravvivenza
“Uno studio europeo, coordinato a Padova e finanziato dalla Fondazione Città della Speranza, è stato selezionato dall’American Society of Clinical Oncology per l’impatto che avrà sulla cura dei pazienti ammalati di rabdomiosarcoma, un sarcoma. cioè un tumore maligno, derivante dalle cellule muscolari striate. Il rabdomiosarcoma è il più frequente sarcoma delle parti molli in età pediatrica. I risultati illustrati ieri all’ASCO Annual Meeting di Chicago dal prof. Gianni Bisogno
Un ciclo di 6 mesi di chemioterapia di mantenimento a basse dosi somministrata dopo la chemioterapia intensiva standard di cura migliora in modo significativo sia la sopravvivenza globale (OS) sia la sopravvivenza libera da malattia (DFS) dei bambini affetti da rabdomiosarcoma pediatrico ad alto rischio di recidiva.
A dimostrarlo sono i risultati di un importante studio multicentrico coordinato dallo European paediatric Soft tissue sarcoma Study Group (EpSSG) e inserito fra i quattro lavori presentati in sessione plenaria al congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), a Chicago.
L’aggiunta della chemio di mantenimento ad alto dosaggio alla terapia iniziale standard ha aumentato l’OS a 5 anni del 13% e la DFS a 5 anni di circa l’8%.
Questi risultati, salutati come uno dei quattro progressi clinici più importanti emersi dagli oltre 5800 abstract presentati al convegno, sono destinati a cambiare gli standard di cura in Europa e, secondo gli autori dello studio, probabilmente anche nel resto del mondo.
Primo miglioramento dopo 30 anni
“Abbiamo trattato il rabdomiosarcoma allo stesso modo per più di 30 anni e, sebbene siano stati provati diversi approcci, il nostro studio è stato il primo in grado di dimostrare un effettivo miglioramento della sopravvivenza dei pazienti” ha affermato l’autore principale del trial, Gianni Bisogno, del Dipartimento della salute della donna e del bambino dell’Università degli Studi di Padova – Azienda Ospedaliera.
“Grazie a un uso innovativo dei farmaci esistenti, stiamo stabilendo un nuovo standard di cura e, soprattutto, stiamo aiutando bambini e adolescenti con questo tumore raro a vivere più a lungo e con meno rischi di recidiva” ha proseguito il professore.
“Alla fine di questo studio lungo e non facile, abbiamo concluso che il mantenimento è un trattamento efficace e ben tollerato per i bambini con rabdomiosarcoma ad alto rischio e il nostro gruppo ha deciso che questo è il nuovo trattamento standard per i pazienti: almeno in Europa, manterremo la chemioterapia intensiva standard e poi continueremo con altri 6 mesi di chemioterapia a basso dosaggio ” ha aggiunto Bisogno, che è anche il presidente dell’EpSSG.
L’oncologo ha poi sottolineato che questo nuovo approccio basato sulla terapia di mantenimento potenzialmente potrebbe essere applicato anche ad altri tumori pediatrici.
Lo stato dell’arte
Il rabdomiosarcoma è una rara neoplasia dei tessuti molli, diagnosticata ogni anno in 320 bambini nell’Unione europea e in 350 negli Stati Uniti. È il più frequente sarcoma delle parti molli in età pediatrica e rappresenta il 4% di tutti i tumori infantili. Ha origine nel tessuto muscolare, in particolare dalle cellule muscolari striate, e può manifestarsi in qualsiasi parte del corpo, ma più spesso nella testa, nel collo, negli arti e nell’addome.
La prognosi è generalmente buona: fino all’80% dei bambini può essere curato tramite chemioterapia intensiva, radioterapia e chirurgia, e i pazienti che sono vivi a 5 anni sono considerati guariti, perché la recidiva non è frequente. La percentuale di cura scende al 20-30% per quei bambini che presentano metastasi alla diagnosi o una recidiva dopo il trattamento iniziale.
Il trattamento standard è rappresentato da un regime di 6-8 mesi che comprende 9 cicli di chemioterapia ad alte dosi, radioterapia e chirurgia.
“Alla fine del trattamento standard più del 90% dei bambini non ha evidenza di tumore, ma sappiamo che dopo uno o 2 anni un terzo di questi bambini ricade e la maggior parte di essi muore”, ha detto Bisogno, spiegando come si è arrivati a sperimentare la terapia di mantenimento.
“La malattia residua persistente rappresenta l’ostacolo maggiore al miglioramento delle percentuali di cura in questi pazienti” ha aggiunto il professore.
L’obiettivo del trial era vedere se una chemioterapia a basso dosaggio somministrata come mantenimento sia efficace contro la malattia minima residua ancora presente dopo la chemioterapia standard, ha spiegato l’oncologo.
Lo studio
Lo studio dell’EpSSG (chiamato RMS2005 Maintenance study) ha richiesto ben 11 per essere completato, in parte a causa della rarità della malattia e delle difficoltà nel raggiungere gli obiettivi di arruolamento. Il primo paziente è stato arruolato nell’aprile 2006 e il trial è terminato nel dicembre 2016…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Rabdomiosarcoma pediatrico, chemio di mantenimento a basse dosi aumenta la sopravvivenza. Primo progresso dopo 30 anni. #ASCO2018”, PHARMASTAR
