Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne (DMD), dati aggiornati sull’uso di ‘edasalonexent’

Questa settimana, presso la New Directions in Biology and Disease of Skeletal Muscle Conference di New Orleans, in Louisiana, Catabasis Pharmaceuticals Inc. ha rilasciato i dati della fase 2 del suo MoveDMD, studio in aperto, estensione del test di edasalonexent nei ragazzi con diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Edasalonexent è un inibitore orale della piccola molecola di NF-kB che aiuta a migliorare scheletro, diaframma e malattie cardiache come osservato nei modelli di topi e cani con la DMD.

Il percorso NF-kB è il collegamento critico tra la perdita di distrofina e la manifestazione della malattia e la progressione in quelli con la DMD. I dati aggiornati includevano resoconti relativi ai nuovi risultati del biomarker di inibizione di NF-kB, che supportano ulteriormente i significativi risultati del biomarcatore NF-kB osservati nella fase 1 dello studio MoveDMD poiché sono coerenti con una proteina C-reattiva (CRP) significativamente ridotta con trattamento edasalonexent.

“Siamo lieti di vedere ulteriori prove cliniche che dimostrano l’attività di edasalonexent nell’inibire NF-kB nei ragazzi affetti dalla Duchenne, in linea con il sostanziale rallentamento osservato della progressione della malattia di Duchenne nelle valutazioni della funzione muscolare e della risonanza magnetica,” Andrew Nichols, PhD , capo ufficiale scientifico di Catabasis, ha dichiarato in una recente dichiarazione.

Per lo studio, gli investigatori hanno cercato di valutare la sicurezza e l’efficacia di edasalonexent nei ragazzi di età compresa tra 4 e 7 anni con DMD, indipendentemente dal tipo di mutazione, che non erano sotto in terapia con steroidi.

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Fonte: “Updated Data Released Regarding Use of Edasalonexent in DMD Patients”, Rare Disease Report

Tratto da: https://www.raredr.com/news/updated-data-released-regarding-use-edasalonexent-dmd-patients