Malattie rare – Avviati trials per uso compassionevole di RT001 in 2 rari disturbi neurodegenerativi
Sono stati avviati da Retrotope i trials per l’uso compassionevole di RT001 su due pazienti singoli per 2 malattie neurodegenerative, Malattia di Tay Sachs a esordio tardivo (LOTS) e la forma familiare dell’Encefalopatia con corpi d’inclusione di neuroserpina (o FEIN o neuroserpina), presso i principali centri medici universitari, ha annunciato l’11 giugno Retrotope, l’azienda farmaceutica dello stage clinico.
RT001 è il primo della classe di una nuova categoria di farmaci denominati D-PUFA (acidi grassi polinsaturi deuterati). I D-PUFA sono progettati per proteggere dai danni dei radicali liberi che causano la morte cellulare, che è una caratteristica principale di numerose malattie neurodegenerative, come LOTS e FEIN.
“I primi risultati clinici che dimostrano l’arresto o l’inversione della progressione della malattia suggeriscono che l’RT001 può avere applicazione in un certo numero di malattie caratterizzate da deficit neuromuscolari”, ha detto Peter G. Milner, responsabile medico capo di Retrotope in una recente dichiarazione.
“Sulla base della sicurezza e della tollerabilità convincenti e dei promettenti risultati di efficacia clinica ottenuti fino ad oggi, stiamo lavorando a stretto contatto con i gruppi di difesa dei pazienti e dei medici per supportare trials di accesso estesi ad altri singoli pazienti o luoghi, in particolare nella neurodegenerazione che presenta deficit bulbare, di parola, neuromuscolari e cognitivi. ”
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Fonte: “Compassionate Use Trials of RT001 in 2 Rare Neurodegenerative Disorders Initiated”, Rare Disease Report
