Malattie rare – Relazione del gruppo di interesse speciale dell’ISPOR riguardante le sfide affrontate da HTA e ricerca sulle tecnologie
Un articolo pubblicato nella rivista Science Direct: Value in Health individua le sfide fondamentali nell’ambito della ricerca sulle malattie rare (MR) e della valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA – health technology assessment) per fornire soluzioni sostenibili per lo sviluppo di nuove terapie.
Lo studio mette in luce il lavoro del Gruppo di Interesse Speciale sulle Malattie Rare della International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR – Società internazionale per la farmacoeconomica e la ricerca sugli esiti) che ha valutato le sfide evidenziate nell’ambito della ricerca e della valutazione delle tecnologie sanitarie.
Le principali sfide riguardanti la ricerca sono legate alla bassa prevalenza delle malattie rare, ivi compresi il mancato riconoscimento della malattia, le diagnosi errate, i criteri diagnostici limitati, l’eterogeneità della malattia e la variabilità geografica.
Le sfide legate alla valutazione delle tecnologie sanitarie dipendono invece dall’indecisione dei decisori politici nell’ambito dell’assistenza sanitaria, per via dell’insufficienza dei dati clinici, del rapporto costo-efficacia, dell’assenza di standard assistenziali, dei bisogni non ancora soddisfatti e dei limiti in termini di budget.
Gli autori sottolineano la necessità di uno sforzo collaborativo da parte di tutti i portatori di interesse per ridurre i costi dello sviluppo di nuovi trattamenti per le malattie rare e per fornire l’accesso a cure sicure, efficaci ed eque ai pazienti affetti da malattie rare.
Fonte: orphaNews Italia
Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-08-06-2018.html
