Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne (DMD), “trend vote” negativo per eteplirsen, già presente in Usa dal 2016
“La biotech statunitense Sarepta Therapeutics, specializzata in terapie geniche per malattie neuromuscolari, ha ricevuto un “trend vote” negativo dal comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema riguardo all’approvazione di eteplirsen per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
La società ha indicato che richiederà un riesame della sua domanda e chiederà ad EMA di convocare un gruppo di specialisti (Scientific Advisory Group) esperti nella DMD e in affezioni neuromuscolari per fornire una guida esperta all’Agenzia.
Il farmaco è indicato specificamente per i pazienti affetti da DMD trattabili tramite lo skipping dell’esone 51, una variante che interessa circa il 13% dei malati. Si tratta di una patologia rara, devastante e che conduce i pazienti a morte in giovane età.
Il CEO di Sarepta, Doug Ingram, ha spiegato che «sulla base delle discussioni con i rappresentanti del Chmp, siamo consapevoli che il comitato non ha concluso che eteplirsen sia inefficace nei pazienti trattabili con lo skipping dell’esone 51, ma piuttosto che Sarepta non abbia ancora raggiunto la soglia prevista dalla normativa per l’approvazione condizionata, in parte a causa dell’utilizzo di controlli esterni negli studi di confronto».
Ingram ha ulteriormente precisato che Sarepta chiederà all’Agenzia Europea di convocare un gruppo di specialisti (Scientific Advisory Group) esperti nella DMD e in affezioni neuromuscolari «per fornire una guida esperta e una visione approfondita sulla validità dei controlli esterni che sono stati impiegati, e sull’importanza di rallentare in modo significativo il declino polmonare nei pazienti con DMD».
Approvazione condizionata negli USA nel 2016
Eteplirsen ha ottenuto un’approvazione accelerata da parte della Fda nel 2016, ed è il primo farmaco autorizzato negli Stati Uniti per il trattamento dei pazienti con DMD
Si è trattato di una approvazione condizionata, basata su endpoints surrogati. Gli studi clinici hanno infatti dimostrato un incremento significativo dei livelli di distrofina nei muscoli dei pazienti trattati con eteplirsen
Nonostante il beneficio clinico del farmaco fosse ancora da confermare definitivamente, la FDA ha concesso lo status di “Rare Pediatric Disease” che si è aggiunto alla designazione di farmaco orfano ed alla revisione prioritaria considerando la natura debilitante della malattia e la mancanza di terapie disponibili…”
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Fonte: “Duchenne, “trend vote” negativo per eteplirsen, già presente in Usa dal 2016″, PHARMASTAR
