Malattie rare – Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP), approvazione UE per Hizentra (Immunoglobulina normale umana)
“La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione per la commercializzazione di Hizentra (Immunoglobulina normale umana) come prima ed unica immunoglobulina sottocutanea (SCIg) per la terapia di mantenimento in pazienti affetti da polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP), dopo stabilizzazione con immunoglobuline per via endovenosa (IVIg)
L’approvazione si basa sui dati ottenuti dallo studio di fase III PATH (Polyneuropathy And Treatment with Hizentra), il più grande trial clinico randomizzato controllato con placebo in pazienti affetti da CIDP. Il programma “PATH”, che comprende lo studio pivotal e la sua fase di estensione in aperto, rappresenta, ad oggi, il più lungo progetto di ricerca sulla CIDP.
La CIDP è una rara malattia cronica autoimmune che colpisce i nervi periferici e può anche causare danni permanenti. La guaina mielinica, ossia il rivestimento protettivo dei nervi, viene aggredita e distrutta dal sistema immunitario del paziente. Questo determina, sul piano clinico, segni e sintomi sia sensitivi sia motori, come: intorpidimento, sensazione di formicolio, debolezza muscolare, affaticamento e altro ancora che vanno via via aggravandosi per un periodo di almeno otto settimane. Hizentra® è stata approvata come terapia di mantenimento per prevenire l’insorgenza di recidive di malattia.
I risultati dello studio PATH hanno dimostrato che, a seguito del passaggio dalla terapia endovenosa a quella sottocutanea, la percentuale di recidiva di malattia e di uscita dallo studio per qualsiasi altra ragione, è stata significativamente più bassa tra i pazienti trattati con Hizentra® (39% nel gruppo in terapia con basso dosaggio di Hizentra [0,2 g/kg a settimana]; 33% nel gruppo in terapia con alto dosaggio di Hizentra® [0,4 g/kg a settimana])rispetto al gruppo che ha ricevuto placebo (63%) (con una significatività secondo il test esatto di Fisher unilaterale, rispettivamente di p=0,007 [alto dosaggio rispetto a placebo] e p=0,001 [basso dosaggio rispetto a placebo]).
I risultati dello studio PATH hanno inoltre evidenziato che la percentuale di pazienti che ha preferito il trattamento sottocutaneo è stata tre volte superiore a quella che ha optato per la via endovenosa.
Gli effetti della CIDP possono peggiorare nel corso del tempo, causando significative limitazioni e una diminuzione del livello della qualità della vita. In assenza di cure, la patologia progredisce fino a portare il 30% circa dei malati a dipendere da una sedia a rotelle per la propria mobilità. Fino ad oggi, l’unica via di somministrazione delle immunoglobuline, per trattare la CIDP, prevedeva una infusione endovenosa…”
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Fonte: “Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) , approvazione UE per Hizentra (Immunoglobulina normale umana)”, PHARMASTAR
