Malattie rare – Leucemia linfoblastica acuta, La Fda approva Kymriah
“Secondo via libera per la terapia Car-T di Novartis approvata lo scorso agosto per i pazienti pediatrici e giovani (fino a 25 anni) con leucemia linfoblastica acuta. Intanto studi e nuovi prodotti nell’area immuno oncologica crescono a ritmo sostenuto generando dubbi negli investitori
Secondo via libera per Kymriah (tisagenlecleucel) terapia genica Car-T approvata lo scorso agosto per i pazienti pediatrici e giovani (fino a 25 anni) con leucemia linfoblastica acuta. Lo scorso 1 maggio la Fda si espressa favorevolmente approvando la terapia Car-T anche per gli adulti. Novartis ha quindi dichiarato di aver ricevuto l’approvazione da parte dell’ente statunitense, di Kymriah per il trattamento di pazienti adulti con linfoma a cellule B di grandi dimensioni recidivante o refrattario.
Ancora qualcosa da perfezionare
La terapia Car-T però presenta ancora dei problemi da risolvere. Il trattamento per esempio ha dato problemi di ricadute, tossicità e specificità, e una mancata risposta in alcuni pazienti. Le cellule ingegnerizzate Car-T infatti possono attivare il sistema immunitario in maniera eccessiva causando la sindrome da rilascio di citochine, l’effetto collaterale più grave associato alla terapia. Mentre nel caso delle recidive le cellule tumorali riescono a non esprimere l’antigene bersaglio, causando resistenza. Per questo i ricercatori – come Wilson Wong e il suo team alla Boston University – stanno cercando nuovi sistemi per affrontare questi problemi.
Una Car-T per il neuroblastoma
Un’altra buona notizia arriva dall’ospedale pediatrico di Great Ormond Street a Londra. Qui la dottoressa Karin Straathof ha sviluppato una nuova terapia Car-T, che utilizza i globuli bianchi ingegnerizzati come antitumorale nei pazienti con neuroblastoma più difficili da trattare. Una speranza per i bambini con questa forma incurabile di tumore cerebrale. “L’aspetto più interessante è che il trattamento è molto specifico nel colpire le cellule tumorali, lasciando il tessuto sano illeso”, ha raccontato Straathof alla Reuters. “È un importante passo avanti”. Intanto Autolus – la piccola azienda biotech britannica che sta sviluppando il trattamento Car-T – è altrettanto entusiasta e sta pianificando una potenziale IPO sul Nasdaq.
Mai così tanti studi di immunoterapia
Oggi l’immunoterapia contro il cancro è una delle aree più calde della ricerca sui farmaci, con numerose aziende che continuano a sviluppare nuovi prodotti. Con oltre duemila farmaci nell’area dell’immunoterapia del cancro, il panorama competitivo non è mai stato così affollato. Ogni azienda infatti cerca la propria di farmaci spesso simili. Secondo un’analisi Reuters degli ultimi dati il mercato sta crescendo non solo in Europa e negli Stati Uniti, ma anche in Cina, che con 162 studi clinici, vanta ora più studi Car-T rispetto agli Stati Uniti. Nel complesso, i ricercatori stanno lavorando su più di 5.200 farmaci antitumorali, in aumento del 7,6 per cento rispetto a un anno fa, secondo il database di Pharmaprojects. Il semplice numero sta estendendo la capacità degli scienziati di trovare abbastanza pazienti per testarli.
Ma gli investitori dubitano
Tuttavia, la corsa all’ingrosso da parte di aziende farmaceutiche e biotecnologiche nell’area oncologica pone un dilemma agli investitori…”
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Fonte: “La Fda approva Kymriah per il trattamento di pazienti adulti”, ABOUTPHARMA
