Malattie rare – Piastrinopenia immune cronica, Via libera Fda a fostamatinib
“Semaforo verde della Food and Drug Administration al trattamento con fostamatinib disodio esaidrato per i pazienti adulti affetti da piastrinopenia immune cronica che non hanno risposto in modo adeguato a un trattamento precedente
Fostamatinib, sviluppato da Rigel, è un inibitore orale dell’enzima SYK che agisce sulla causa autoimmune alla base della piastrinopenia immune cronica, impedendo la distruzione delle piastrine da parte dei macrofagi mediata da SYK.
L’approvazione si basa sui dati del programma di studi clinici FIT, che comprende due trial randomizzati di fase 3 controllati con placebo, un’estensione in aperto e uno studio iniziale proof-of-concept. La domanda di via libera al farmaco comprendeva i dati relativi a 163 pazienti con piastrinopenia immune cronica e i dati di sicurezza di 4600 pazienti con altre patologie per cui è stato valutato fostamatinib.
In tutti gli studi, fostamatinib è stato iniziato al dosaggio di 100 mg due volte al giorno, aumentando poi a 150 mg due volte al giorno sulla base della conta piastrinica e dellatollerabilità. Nella maggior parte dei pazienti (l88%) la dose è stata aumentata alla settimana 4 o successivamente.
L’endpoint primario dei trial era una risposta piastrinica stabile, definita come la presenza di almeno 50 x 109 piastrine per litro di sangue in almeno quattro controlli su sei tra la settimana 14 e la settimana 24…”
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Fonte: “Via libera Fda a fostamatinib per la piastrinopenia immune cronica”, PHARMASTAR
