Malattie rare – Macroglobulinemia di Waldenstrom, combinazione ixazomib-desametasone-rituximab risulta promettente
“La combinazione dell’inibitore del proteasoma ixazomib, desametasone e l’anticorpo anti CD-20 rituximab (IDR) potrebbe essere una combinazione sicura ed efficace per la terapia di prima linea dei pazienti con macroglobulinemia di Waldenstrom stando ai risultati di uno studio di fase II pubblicato di recente su Clinical Cancer Research
Gli inibitori del proteasoma somministrati come terapia di prima linea per la macroglobulinemia di Waldenstrom sono efficaci, ma sono gravati da un’incidenza elevata di eventi avversi e in ogni caso la malattia resta incurabile con i trattamenti standard. Servono quindi nuovi agenti piùù efficaci con una migliore tollerabilità.
Nello studio in questione, coordinato da Jorge J Castillo, del Dana Farber Cancer Institute di Boston, i ricercatori hanno arruolato 26 pazienti con macroglobulinemia di Waldenstrom non trattati in precedenza e li hanno trattati con ixazomib 4 mg per via orale, desametasone 20 mg per via orale o endovenosa e rituximab 375 mg/m2 ev. La tripletta IDR è stata somministrata per 6 cicli di 4 settimane come terapia di induzione; i pazienti che hanno avuto una risposta minore o un qualsiasi beneficio clinico hanno proseguito il trattamento per 6 cicli di mantenimento da 8 settimane.
Tutti i partecipanti erano portatori della mutazione MYD88 L265P e il 58% (15) di una mutazione di CXCR4.
Il tempo di risposta (TTR) mediano è risultato di 8 settimane. Nei pazienti con una mutazione di CXCR4 il TTR mediano è risultato significativamente più lungo rispetto ai pazienti con CXCR4 wild-type: 12 settimane contro 8 settimane (P = 0,03)…”
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Fonte: “Macroglobulinemia di Waldenstrom, promettente la combinazione ixazomib-desametasone-rituximab”, PHARMASTAR
