Malattie rare – Fenilchetonuria (PKU), l’EMA accetta la domanda di immissione in commercio di Biomarin per ‘pegvaliase’
SAN RAFAEL, California BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) ha annunciato il 28 marzo 2018 che l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha accettato la presentazione da parte di BioMarin di una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) per pegvaliase, un Enzima ricombinante di fenilalanina 
ammoniaca lipoasi ricombinante, per il trattamento degli adulti con fenilchetonuria (PKU) che hanno un controllo insufficiente della fenilalanina nel sangue (livelli di fenilalanina nel sangue superiori a 600 micromol/l) nonostante la precedente gestione con le opzioni di trattamento disponibili compresa la sapropterina.
La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha accettato la domanda di licenza biologica (BLA) per pegvaliase e ha concesso lo stato di revisione prioritaria nel mese di agosto 2017, con la data obiettivo obiettivo di prescrizione del farmaco (PDUFA) del 25 maggio 2018.
“L’accettazione della domanda per pegvaliase da parte di EMA rappresenta una pietra miliare nel nostro viaggio per portare questo importante trattamento a pazienti e famiglie in tutto il mondo, offrendo una nuova opzione con la possibilità di alterare il corso della gestione di PKU per tutta la vita”, ha detto Hank Fuchs, MD, Presidente Worldwide Research and Development presso BioMarin. “Per oltre 10 anni ci siamo impegnati a promuovere lo sviluppo di terapie per la comunità PKU e non vediamo l’ora di lavorare con le autorità europee di regolamentazione per l’applicazione pegvaliase”.
Le linee guida mediche supportano la terapia permanente per gestire PKU
Le linee guida mediche negli Stati Uniti e in Europa supportano la necessità di una gestione permanente dei livelli di fenilalanina (Phe) in pazienti con fenilchetonuria o PKU. In Europa nel 2017, The Lancet Diabetes & Endocrinology ha pubblicato linee guida mediche abbreviate e l’Orphanet Journal of Rare Diseases ha pubblicato una versione completa delle Linee guida. Entrambe le pubblicazioni sono accessibili da una pagina sul sito Web della Società europea per la fenilchetonuria (ESPKU). Le linee guida indicano che le concentrazioni di Phe nel sangue non trattate superiori a 600 μmol / l devono essere trattate.
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Fonte: “European Medicines Agency (EMA) Accepts BioMarin’s Marketing Application for Pegvaliase MAA for Treatment of Phenylketonuria (PKU)”, PR Newswire
