Malattie rare – Angioedema ereditario, trattamento con ‘Berinert’ risulta efficace
I dati di uno studio pubblicato recentemente dall’Orphanet Journal of Rare Diseases suggeriscono che l’autosomministrazione di C1-INH da plasma umano (Berinert®) non è solo sicura, ma rende anche i pazienti più fiduciosi nel loro trattamento e migliora la qualità della loro vita (QoL).
Inoltre, lo studio riporta che il trattamento auto-somministrato riduce la necessità di ricovero in pronto soccorso e l’aiuto da parte degli operatori sanitari per gli attacchi acuti. Questo, a sua volta, riduce sia i costi generali che i tempi tra l’inizio degli attacchi e il trattamento.
L’angioedema ereditario con deficit di C1 inibitore (C1-INH-HAE) è una condizione invalidante e potenzialmente fatale caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore.
L’autosomministrazione osservativa, monocentrica e prospettica di Berinert in pazienti con studio di angiodema ereditario (SABHA) ha cercato di valutare la sicurezza, tollerabilità, efficacia e qualità della vita (QoL) dei pazienti con angioedema ereditario con deficit di inibitore C1 con l’iniezione auto-somministrata di C1-INH da plasma umano (pnf C1-INH) per uso endovenoso.
I pazienti C1-INH-HAE riferiti all’ospedale Luigi Sacco di Milano hanno composto la popolazione dello studio. Il gruppo di partecipanti poteva partecipare allo studio se aveva 18 anni o più e aveva una diagnosi clinica e di laboratorio angioedema ereditario con deficit di C1 inibitore (C1-INH-HAE) di tipo I o di tipo II.
L’età media al momento dell’arruolamento era di 42 anni, e il 60% dei soggetti era di sesso femminile.
Ai pazienti che hanno partecipato allo studio è stato richiesto di frequentare 2 sessioni di un corso di auto-infusione.
I dati primari raccolti nello studio includevano la ‘QoL’ di riferimento riportata alla visita 1 e la ‘QoL’ successivamente riportata alla visita 2 (mese 3), alla visita 3 (mese 6) e alla visita 4 (mese 12), che serviva come fine dello studio, tramite un questionario sulla qualità della vita con la malattia (HAE-QoL).
Inoltre, l’efficacia, gli effetti collaterali, la convenienza e la soddisfazione globale del farmaco utilizzato sono stati registrati con punteggi che vanno da 1 a 100 per ogni oggetto (tramite il trattamento soddisfazione per farmaci (TSQM), versione 1.4).
Le caratteristiche dell’attacco (durata, gravità e esito) sono state anche registrate dai pazienti nei diari personali.
La sicurezza e la fattibilità dell’infusione di C1-INH da plasma umano (pnf C1-INH) in un ambiente “reale” sono servite come endpoint primario per lo studio e l’endpoint secondario era una valutazione dell’effetto dell’autoinfusione sulla QoL dei pazienti, così come la necessità di accedere al pronto soccorso dopo l’infusione di C1-INH.
In base ai risultati registrati dai 20 pazienti arruolati, il punteggio totale sulla qualità della vita dei pazienti (HAE-QoL) è migliorato durante il periodo di studio.
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Fonte: “Berinert Treatment Proves Effective for Hereditary Angiodema”, RAREDISEASEREPORT
Tratto da: http://www.raredr.com/news/berinert-treatment-proves-effective-for-hereditary-angiodema
