I farmaci per le malattie ultra-rare dovrebbero essere trattati separatamente? Il punto di vista della HTA

Un articolo pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases si sofferma sulla differenza tra malattie ultra-rare e malattie rare più prevalenti dal punto di vista della valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA). Gli autori hanno confrontato le richieste presentate all’Agenzia Canadese per i Farmaci e  le Tecnologie Sanitarie, riscontrando che le malattie ultra-rare avevano maggiori probabilità ″di essere biologiche, di essere state studiate in sperimentazioni cliniche non controllate, di avere un costo di trattamento annuale per paziente più elevato e di presentare prove meno solide″. Inoltre, ″era meno probabile che includessero almeno una sperimentazione controllata randomizzata in doppio cieco e presentavano coorti di pazienti più piccole nelle sperimentazioni cliniche″. Infine, gli autori hanno riscontrato che le malattie ultra-rare avevano minori probabilità di ricevere una raccomandazione positiva per il rimborso. Perciò gli autori ritengono che i farmaci per malattie ultra-rare dovrebbero essere concepiti come un sottogruppo dal punto di vista della HTA, al fine

Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-30-03-2018.html