Cardiomiopatia da transtiretina – Farmaco ‘tafamidis’ raggiunge end point in fase III
“Pfizer ha annunciato i risultati top line dello studio di fase III noto con la sigla ATTR-ACT, dimostrando che, rispetto al placebo, il farmaco tafamidis ha portato a una riduzione significativa della combinazione di mortalità per tutte le cause e della frequenza dei ricoveri cardiovascolari in pazienti con cardiomiopatia da transtiretina
Il farmaco è stato generalmente ben tollerato tra i partecipanti allo studio e non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza.
Tafamidis è approvato in Europa dal 2011 con il nome di Vyndaqel per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina (TTR-FAP) negli adulti con polineuropatia sintomatica in stadio precoce.
Lo studio ATTR-ACT è stato progettato per valutare risultati clinicamente significativi dell’uso di tafamidis come trattamento per i pazienti con cardiomiopatia transtiretinica, una condizione rara, fatale e sotto diagnosticata associata a insufficienza cardiaca progressiva. L’aspettativa di vita media per le persone con cardiomiopatia transtiretinica è di 3-5 anni dalla diagnosi. La prevalenza della cardiomiopatia transtiretinica è attualmente sconosciuta; tuttavia, si stima che meno dell’1% delle persone con la malattia venga diagnosticata.
Attualmente non ci sono farmaci specificamente approvati per la cardiomiopatia da transtiretina. In attesa di approvazione ci sono due farmaci sviluppati per questa condizione, patisiran e inotersen. Con meccanismi diversi, agiscono sull’Rna che codifica per la proteina che produce l’amiloide anomala.
Brenda Cooperstone, responsabile dello sviluppo delle malattie rare presso l’unità di sviluppo prodotto globale di Pfizer, ha osservato che “questi risultati principali sono importanti per le persone affette da cardiomiopatia da transtiretina e ci avvicinano di un passo alla realizzazione del potenziale di un nuovo trattamento per coloro che ne hanno disperato bisogno”. Ha aggiunto “non vediamo l’ora di … discutere questi dati con le autorità sanitarie per determinare un percorso appropriato di regolamentazione in avanti”…”
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Fonte: “Cardiomiopatia da transtiretina, tafamidis raggiunge l’end point in fase III”, PHARMASTAR
