Sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) – Conferme in Fase III per siponimod
“Ridotto di un quarto il rischio di progressione della disabilità confermata a tre mesi (endpoint primario) e sei mesi rispetto al placebo. Esiti favorevoli in altri rilevanti parametri di misurazione dell’attività di malattia della SM. Sono solo alcuni dei risultati dello studio di fase III EXPAND ottenuti con siponimod in pazienti con sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) e pubblicati su The Lancet
Sulla base di questi dati, Novartis prevede di presentare negli USA la domanda di registrazione per siponimod nella SMSP all’inizio del 2018,. Novartis prevede di inoltrare la domanda in Europa nel terzo trimestre del 2018.
Se approvato, siponimod sarebbe la prima terapia modificante la malattia a ritardare la progressione della disabilità nei tipici pazienti con SMSP, tra cui molti che avevano raggiunto uno stadio non recidivante e un elevato livello di disabilità.
Dopo una fase iniziale di SM recidivante-remittente (SMRR), circa il 25% dei pazienti passa alla SMSP, il tipo di SM diagnosticato con maggiore frequenza. La SMSP è una forma di sclerosi multipla che determina una disabilità progressiva e irreversibile, in gran parte indipendente dalle recidive. Esiste un forte bisogno medico insoddisfatto di nuovi trattamenti sicuri ed efficaci per i pazienti con SMSP.
“L’odierna pubblicazione dei risultati completi di EXPAND dimostra che siponimod è in grado di ritardare la progressione della disabilità nei tipici pazienti con SMSP consolidata, un’area nella quale altri approcci sperimentati finora non hanno avuto successo”, ha affermato il professor Ludwig Kappos, University Hospital Basel e principale sperimentatore dello studio EXPAND. “Questi dati sono ancora più rilevanti se si considera che la maggior parte dei pazienti, all’inizio del trattamento nell’ambito dello studio EXPAND, presentava una disabilità in stato avanzato, a conferma della natura debilitante e limitante della SMSP”.
La possibilità di controllare e intervenire sulla progressione di malattia è un fattore rilevante in questa tipologia di pazienti. “Con lo studio Expand è stato raggiunto un traguardo importante nella terapia della sclerosi multipla: la possibilità di influenzare positivamente l’evoluzione della malattia anche quando il paziente entra nella fase progressiva di malattia”, ha affermato il professor Giancarlo Comi, Direttore del Dipartimento Neurologico e dell’Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE) presso l’Istituto Scientifico San Raffaele, Università Vita e Salute di Milano e Presidente European Charcot Foundation. “Ciò è stato possibile perché siponimod è un farmaco che a una potente azione antinfiammatoria periferica unisce anche un’azione a livello del sistema nervoso centrale”.
Dati positivi per le persone con sclerosi multipla, come afferma il prof. Mario Alberto Battaglia, Presidente Fondazione Italiana Sclerosi Multipla Onlus “Il progresso delle conoscenze e i successivi approcci terapeutici sono stati in questi anni – e saranno nell’immediato futuro – fondamentali per dare una risposta concreta a tutte le Persone con Sclerosi Multipla e, in particolare, per le forme progressive, secondarie e primarie che hanno avuto fino ad oggi un numero più limitato di proposte terapeutiche. L’obiettivo non è soltanto ridurre gli attacchi ma, soprattutto, rallentare la progressione e la formazione del danno al tessuto nervoso. La pubblicazione su Lancet della sperimentazione di fase III con il siponimod ci fornisce tutti gli elementi di dettaglio e di giudizio sulla ricerca, che fanno seguito all’anticipazione dei risultati ai congressi scientifici. Aumenterà, a breve, il numero delle nostre opportunità terapeutiche per le forme secondarie e progressive e auspichiamo un iter accelerato di valutazione da parte degli Enti valutatori, nell’interesse delle Persone con Sclerosi Multipla”.
Siponimod è un modulatore selettivo orale dei sottotipi uno e cinque del recettore della sfingosina-1-fosfato (S1P1 e S1P5).
I dati completi di EXPAND dimostrano che siponimod ha ridotto il rischio di progressione della disabilità confermata a tre mesi di una percentuale statisticamente significativa del 21% (p = 0,013; endpoint primario) rispetto al placebo; l’efficacia è stata uniforme in diversi sottogruppi predefiniti…”
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Fonte: “SM secondariamente progressiva, conferme in Fase III per siponimod. Studio su The Lancet”, PHARMASTAR
