Emofilia – Si possono riprendere studi su uomo con ‘fitusiran’
“Alnylam Pharmaceuticals e il suo partner Sanofi possono continuare gli studi sull’uomo con fitusiran, ora che la Fda ha annullato la sospensione clinica sulla terapia di interferenza dell’RNA in pazienti con emofilia A o B, con o senza inibitori, moderata o grave
Lo scorso settembre, Alnylam decise di sospendere la somministrazione del farmaco in tutti gli studi in corso dopo che un paziente con emofilia A era deceduto per via di un evento trombotico fatale durante l’estensione in aperto di uno studio di Fase 2.
I dati di efficacia con il farmaco sono promettenti. In uno studio di fase II presentato lo scorso mese di luglio al congresso ISTH di Berlino, la somministrazione di fitusiran dopo un periodo medio di osservazione di 14 mesi ha determinato un tasso anno di sanguinamenti (ABR) di 1 in tutti i pazienti e di 0 nei pazienti che avevano sviluppato inibitori.
Il farmaco è promettente e si propone come terapia sottocutanea mensile per l’emofilia. Se si considera che attualmente i pazienti si devono sottoporre a 2-3 terapie la settimana in cui ricevere per via endovenosa i fattori della coagulazione mancanti (Fattore VIII per la A e fattore IX per la B) il vantaggio è rilevante.
Un nuovo via libera
La decisione della Fda arriva circa un mese dopo l’incontro dei funzionari dell’agenzia americana con Alnylam e Sanofi per discutere le misure di sicurezza e una strategia di limitazione del rischio per ulteriori studi sul fitusiran, comprese delle linee guida specificate dal protocollo e ulteriori informazioni per ricercatori e pazienti in merito a dosi ridotte di fattore sostitutivo o di agente bypassante per trattare eventuali sanguinamenti significativi.
Ora che i nuovi protocolli clinici sono stati approvati, le aziende prevedono di riprendere lo studio di estensione e il programma ATLAS di Fase 3, che sta testando il farmaco in pazienti con emofilia A e B con o senza inibitori…”
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Fonte: “Emofilia, Alnylam ha di nuovo il via libera per fitusiran”, PHARMASTAR
