Emofilia B – Studio su The Lancet, terapia genica riduce del 97% infusioni di fattore IX
“Pubblicati sul New England Journal of Medicine i dati preliminari dello studio clinico di Fase 1/2 che ha valutato di SPK-9001, una terapia genica sperimentale per i pazienti con emofilia B sviluppata dalla biotech Sparks Therapeutics
Con un follow-up cumulativo di 492 settimane di osservazione relativo ai primi 10 partecipanti (maschi adulti), dopo una singola somministrazione di SPK-9001, l’attività media del Fattore IX misurata allo steady state era il 34 per cento del valore normale (range di 14-81 per cento).
Il tasso annualizzato di sanguinamento (ABR) è risultato ridotto del 97%, da un tasso medio di 11,1 eventi all’ anno prima della somministrazione vettoriale passava a 0,4 eventi all’anno dopo la somministrazione del farmaco (p=0,02), mentre l’ uso del concentrato di fattore IX è risultato ridotto del 99% (p=0,004).
In questo studio clinico in aperto, non randomizzato, multicentrico di Fase 1/2, non si sono verificati eventi avversi gravi durante o dopo l’ infusione di SPK-9001 e nessun partecipante ha sperimentato eventi trombotici o insorgenza di inibitori del fattore IX.
Due partecipanti hanno sviluppato un aumento asintomatico e transitorio negli enzimi epatici che si è risolto con una dose di corticosteroidi per via orale. A un partecipante con malattia articolare grave è stato somministrato il fattore IX per sospetta emorragia, ma l’ uso complessivo del fattore per questo partecipante era inferiore del 91% rispetto a prima dell’ infusione SPK-9001.
“Le persone che oggi convivono con l’ emofilia devono affrontare un’esigenza permanente di monitoraggio e frequenti infusioni di fattori della coagulazione per prevenire emorragie spontanee potenzialmente letali e proteggere le loro articolazioni. La disciplina necessaria per eseguire il consueto regime profilattico può avere un pesante impatto sulla qualità della vita, e questi regimi comportano costi significativi per i pazienti, le famiglie e il sistema sanitario”, ha dichiarato Katherine A. High, M. D., presidente e responsabile della Ricerca e Sviluppo di Spark Therapeutics e co-autore del documento. “I dati suggeriscono che un’infusione una tantum di SPK-9001 ha il potenziale per sostenere in sicurezza il livello di attività coagulante del fattore IX che può portare alla cessazione delle infusioni del fattore di profilassi basale, ridurre significativamente il sanguinamento e quasi eliminare la necessità di infusioni concentrate del fattore IX”.
SPK-9001 è un nuovo vettore sperimentale che contiene un capsidato del virus bio-ingegnerizzato adeno-associato (AAV) e un IX del fattore gene umano ad alta attività ottimizzato per il codone che permette la produzione endogena del fattore IX…”
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Fonte: “Emofilia B, terapia genica riduce del 97% infusioni di fattore IX. Studio su The Lancet”, PHARMASTAR
