Bambini con SMA – Nuovi dati confermano beneficio clinico di nusinersen
“Alla conferenza annuale sulla atrofia muscolare spinale “Cure SMA 2017”, in corso dal 29 giugno al 2 luglio 2017 a Orlando, Florida, sono stati presentati nuovi dati di efficacia e sicurezza di nusinersen ottenuti in alcuni studi di Fase 2 e 3. La portata dei dati presentati conferma l’efficacia clinica di nusinersen ai fini del raggiungimento delle tappe motorie e delle misure della funzionalità motoria in vari soggetti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA), nonché degli endpoint di sopravvivenza nella SMA a insorgenza infantile
I nuovi dati su nusinersen evidenziano efficacia e sicurezza in una varietà di soggetti affetti da SMA
In un’analisi dei risultati al termine dello studio di fase III ENDEAR un maggior numero di bambini con SMA sottoposti a ventilazione permanente trattati con nusinersen hanno mostrato benefici clinici rispetto ai bambini non trattati.
I dati finali dei due studi di fase III ENDEAR e CHERISH, dimostrano inoltre che il trattamento precoce con nusinersen in soggetti affetti da SMA può portare a un esito più favorevole. Tra i soggetti in cui la patologia ha una durata più breve (ovvero generalmente più giovani all’insorgenza dei sintomi), gli infanti coinvolti nello studio ENDEAR hanno dimostrato un rischio minore di morte o ventilazione permanente, mentre i bambini nello studio CHERISH hanno dimostrato un miglioramento più marcato della funzionalità motoria dall’inizio dell’osservazione a 15 mesi rispetto ai soggetti non trattati.
Altri risultati dell’analisi intermedia dello studio NURTURE di Fase 2 evidenziano inoltre la notevole efficacia clinica di nusinersen sulla sopravvivenza libera da eventi, sulle misure della funzionalità motoria e sul raggiungimento delle tappe motorie laddove il farmaco sia somministrato a bambini con SMA diagnosticata geneticamente prima dell’insorgenza dei sintomi.
“I nuovi dati di nusinersen confermano ulteriormente i risultati positivi ottenuti negli studi clinici e nella mia pratica personale.” ha affermato il Dr. Thomas Crawford, condirettore della Muscular Dystrophy Association Clinic di Johns Hopkins Medicine. “Il programma di sviluppo clinico di nusinersen dimostra l’impatto di un trattamento precoce. Gli ulteriori dati di NURTURE rinforzano questo risultato dimostrando sostanziali miglioramenti delle tappe motorie, generalmente coerenti con uno sviluppo normale, in bambini con SMA che non hanno ancora manifestato i sintomi prima del trattamento con nusinersen”…”
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Fonte: “Nuovi dati confermano beneficio clinico di nusinersen in bambini con SMA”, PHARMASTAR
