Atrofia muscolare spinale (SMA) – Approvazione europea per nusinersen
“E’ il primo trattamento per la cura dell’atrofia muscolare spinale (SMA). Prende il nome di nusinersen ed è appena stato approvato a livello europeo. Sviluppato dalla biotech Ionis e da Biogen, una volta approvato in via definitiva sarà posto in commercio con il marchio Spinraza
Il farmaco ha già avuto il via libera dell’Fda. In Italia il farmaco è già disponibile grazie a un programma di accesso facilitato reso possibile dall’azienda produttrice, Biogen.
Nusinersen è un oligonucleotide antisenso, un breve tratto di acido nucleico di sintesi progettato per legarsi in modo specifico all’RNA bersaglio della terapia e a regolarne l’espressione. Nusinersen consiste di un pezzetto di DNA progettato per promuovere la produzione della proteina SMN dal gene SMN2, direttamente nel fluido spinale dei piccoli pazienti. Nusinersen è somministrato attraverso una iniezione intratecale.
“Questo è un giorno che passerà alla storia per la comunità europea SMA L’approvazione di nusinersen per il trattamento di un’ampia gamma di pazienti con SMA consente ai pazienti con SMA la speranza di una stabilizzazione o miglioramento delle malattie. Inoltre, sono incoraggiato che l’approvazione di nusinersen possa dimostrare il potenziale di altri oligonucleotidi antisenso per trattare più disturbi neurodegenerativi “, ha dichiarato il prof. Eugenio Mercuri, Università Cattolica del Sacro Cuore, Le conferme cliniche che hanno portato all’approvazione europea
L’approvazione si basa sui dati di studi di Fase 3 che mostrano un miglioramento statisticamente significativo nella funzione motoria nei pazienti con un forma di SMA caratterizzata da una insorgenza tardiva dell’indebolimento muscolare caratteristico della malattia….”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Atrofia muscolare spinale, approvazione europea per nusinersen”, PHARMASTAR
